তাদের মেয়ের চিকিৎসার জন্য মরিয়া, স্বপ্নের বাড়ি বিক্রি করতে পরিবার

অস্ট্রেলিয়ার কুইন্সল্যান্ডের একটি পরিবার তাদের মেয়ের জীবন রক্ষাকারী থেরাপির জন্য অর্থ সংগ্রহের জন্য তাদের স্বপ্নের বাড়ি বিক্রি করার মুখোমুখি হয়েছে।

Tallulah মুন, 5, SPG56 নির্ণয় করা হয়েছে, একটি অবক্ষয়জনিত মস্তিষ্কের রোগ যা একটি বিরল কারণে ঘটে জিন মিউটেশন.

তাল্লুলাহ তার প্রথম জন্মদিনের কিছুক্ষণ পর পর্যন্ত একটি সুস্থ, সুখী শিশু ছিল, যখন সে হঠাৎ তার মোটর দক্ষতা হারাতে শুরু করে।

মা ক্লিনিকাল ট্রায়ালকে বাঁচাতে আগ্রহী যা তার মেয়েকে সুস্থ করতে পারে: ‘চিকিৎসা ফ্রিজে বসে আছে’

“তিনি তার সমস্ত মাইলফলককে আঘাত করছিলেন, এবং তারপরে হঠাৎ করে তিনি সত্যিই একটি খাড়া রিগ্রেশন অনুভব করেছিলেন – তার ক্ষমতাগুলি পাহাড় থেকে তুষারপাতের মতো পড়েছিল এবং এটি ভয়ঙ্কর ছিল,” গোল্ডেন হুইট্রড, তালুলাহ মুনের মা ফক্স নিউজ ডিজিটালকে বলেছেন অন-ক্যামেরা সাক্ষাৎকার।

তাল্লুলাহ মুন (বাম) SPG56-এ নির্ণয় করা হয়েছে, একটি অত্যন্ত বিরল নিউরোডিজেনারেটিভ রোগ যা সময়ের সাথে সাথে আরও খারাপ হয়। তার মা, গোল্ডেন হুইট্রোড (ডানদিকে) তার মেয়েকে বাঁচানোর জন্য জেনেটিক থেরাপি খুঁজে পেতে এবং অর্থায়ন করতে প্রতিশ্রুতিবদ্ধ। (আমাদের চাঁদের মিশন/গোল্ডেন হুইট্রড; সারা ক্লিমি ফটোগ্রাফি)

“তিনি এমন একটি ছোট মেয়ের কাছ থেকে চলে গিয়েছিলেন যে হাঁটছিল এবং কথা বলছিল যে হঠাৎ নিজের উপর বসতেও পারছিল না, কাঁধের উপরে হাত তুলতে বা ঘাড় ধরে রাখতে পারছিল না,” হুইট্রোড বলেছিলেন।

গিলে ফেলা এবং দম বন্ধ করাও উদ্বেগের বিষয় হয়ে উঠেছে।

“আমরা এই সুন্দর শিশুটিকে 14 মাস বয়সে উন্নতি করতে দেখেছিলাম, 4 মাস বয়সী শিশুর দক্ষতার দিকে ফিরে যেতে চেয়েছিলাম,” হুইট্রড স্মরণ করে।

বাবা তার ছেলেকে বিরল রোগ থেকে বাঁচাতে একটি ওষুধ তৈরি করেছিলেন, এখন অন্য পরিবারগুলি এটি পেতে মরিয়া

তাল্লুলাহ মুনও আতঙ্কিত ছিল, তার ক্ষমতার ক্ষতি বুঝতে অক্ষম।

“আমার মনে আছে সে আমাদের দিকে তাকিয়ে যেন বলছে, ‘কেন তুমি আমাকে সাহায্য করতে পারছ না?'” তার মা বললেন। “এবং আমি এটি অনুভব করতে পারি পিতামাতা হিসাবে. আমি ঠিক জানতাম না কি করব।”

একটি বিধ্বংসী রোগ নির্ণয়

প্রথমে, হুইট্রড আশা করেছিলেন যে তাল্লুলাহের পতনের কারণ যা কিছু ছিল তার জন্য একটি সহজ সমাধান হবে।

ছয় মাস পরীক্ষা এবং স্ক্যান করার পর, ডাক্তাররা পুরো জিনোম সিকোয়েন্সিং (WGS) নামে পরিচিত একটি জেনেটিক গবেষণা করেন, যার ফলে তাল্লুলাহ মুন SPG56 এর নির্ণয় আগস্ট 2020 এ।

Tallulah মুন, তখন 3 বছর বয়সী, অস্ট্রেলিয়ার ডারউইনে পরিবারের বাড়িতে চিত্রিত করা হয়েছে, যেটি পরিবার তাদের SPG56-এর মেয়েকে নিরাময়ের জন্য তাদের মিশনের অর্থায়নের জন্য বিক্রির জন্য রেখেছে। (আমাদের চাঁদের মিশন/গোল্ডেন হুইট্রড)

SPG56 হল এক ধরনের বংশগত স্প্যাস্টিক প্যারাপ্লিজিয়া (HSP) যা সাধারণত 1 বা 2 বছর বয়সে শুরু হয় এবং সময়ের সাথে সাথে আরও খারাপ হয়ে যায়, যার ফলে পেশী দুর্বল হয় এবং ধীরে ধীরে শিশুদের হাঁটা, কথা বলা, দাঁড়ানো এবং বসার ক্ষমতা কেড়ে নেয়, যেমনটি অতীতের ক্ষেত্রে দেখা গেছে।

পরবর্তী পর্যায়ে, রোগটি জ্ঞানীয় হ্রাস, খিঁচুনি এবং এমনকি গিলতে অক্ষমতার কারণ হতে পারে।

SPG56 হল বিরল প্রকারের HSP, যা প্রতি মিলিয়নে একজনের কম শিশুকে প্রভাবিত করে, পরিসংখ্যান দেখায়।

“আমরা এই সুন্দর শিশুটিকে 14 মাস বয়সে উন্নতি করতে দেখে, 4 মাস বয়সী শিশুর দক্ষতার দিকে ফিরে যেতে দেখেছিলাম।”

বর্তমানে এই রোগের কোন প্রতিকার নেই।

“চিকিৎসকরা আমাদের বলেছেন, ‘শুধু আপনার শিশুকে ভালোবাসুন,'” হুইট্রোড বলেছিলেন। “তারা বলেছিল যে তারা কিছুই করতে পারেনি – যে কোনও চিকিত্সা নেই।”

একজন মায়ের সংকল্প

রোগ নির্ণয়ের পরে “কুয়াশা থেকে বেরিয়ে আসার” পরে, হুইট্রোড গবেষণায় নিজেকে নিমজ্জিত করে, অন্যান্য পরিবারের সাথে সংযোগ স্থাপন করে যাদের শিশুরাও বিরল জেনেটিক রোগের সাথে বসবাস করছিল।

তাদের মধ্যে একজন ছিলেন কানাডিয়ান বাবা টেরি পিরোভোলাকিস ছেলে নির্ণয় করা হয়েছিল SGP50 এর সাথে, একটি রোগ যা তাল্লুলাহ মুনের SPG56 এর সাথে খুব মিল।

পিরোভোলাকিস অবিলম্বে একটি জিন থেরাপি খুঁজে বের করার জন্য গবেষণা শুরু করেন যা তার ছেলেকে সাহায্য করতে পারে।

হুইট্রোড (বাম দিকে) জেনেটিক ইনস্টিটিউটের বিজ্ঞানীদের সাথে দেখা করেছেন এবং সাবধানে তার নিজস্ব গবেষণা দল তৈরি করেছেন। (আমাদের চাঁদের মিশন/গোল্ডেন হুইট্রড)

সারা বিশ্বের বিশেষজ্ঞদের সাথে সাক্ষাতের পর, তিনি তার জীবন সঞ্চয় ত্যাগ করেন এবং থেরাপির বিকাশ শুরু করার জন্য গবেষকদের একটি দলকে অর্থ প্রদান করেন। 2022 সালে, ব্যাপক তহবিল সংগ্রহের প্রচেষ্টার পরে, তার ছেলে এককালীন চিকিত্সা পেয়েছিল, যা রোগের অগ্রগতি বন্ধ করে দেয়।

পিরোভোলাকিসের নেতৃত্ব অনুসরণ করে, হুইট্রোড জেনেটিক ইনস্টিটিউটের বিজ্ঞানীদের সাথে দেখা করেন এবং সাবধানে তার নিজস্ব গবেষণা দল তৈরি করেন।

কঠোর ব্যক্তি সিন্ড্রোমের রোগীরা বিরল রোগের সাথে বাঁচতে কী পছন্দ করে তা শেয়ার করে

তিন বছরের সময়কালে, দলটি SPG56 এর জন্য একটি পরীক্ষামূলক জিন থেরাপি তৈরি করেছে, যাকে হুইট্রড একটি “ব্যাপক জয়” বলে অভিহিত করেছেন।

পরবর্তী ধাপ হল থেরাপির জন্য ক্লিনিকাল ট্রায়ালের মধ্য দিয়ে যেতে হবে তা নিশ্চিত করার জন্য যে বাচ্চাদের এটির প্রয়োজন তাদের জন্য এটি নিরাপদ এবং কার্যকরী – কিন্তু বেশিরভাগ পরিবারের জন্য খরচটি অনেক বেশি।

এর জন্য একটি বিস্ময়কর $3 মিলিয়ন প্রয়োজন হবে ওষুধ তৈরি করা হুইট্রডের মতে, ক্লিনিকাল ট্রায়ালে তাল্লুলাহ মুনে পরিচালিত হওয়ার আগে।

ক্রিস (বাম), ফিন (শীর্ষ), গোল্ডেন এবং তালুলাহ মুন আন্তর্জাতিক বিরল রোগ দিবস 2023-এ সমুদ্র সৈকতে একটি দিন উপভোগ করেছেন। (আমাদের চাঁদের মিশন/গোল্ডেন হুইট্রড)

“দুর্ভাগ্যবশত, বড় ফার্মাসিউটিক্যাল কোম্পানিগুলি এই বিরল রোগগুলির জন্য গবেষণার জন্য অর্থায়ন করতে আগ্রহী নয়, যদিও চিকিত্সা সম্ভব,” তিনি বলেছিলেন।

“আমরা বুঝতে পেরেছি যে আমরা যদি এটি করতে চাই তবে আমাদের নিজস্ব অর্থায়ন করতে হবে।”

বাবা-মা গোল্ডেন এবং ক্রিস হুইট্রোড কন্যা তাল্লুলাহ মুনের সাথে, 5, যিনি নিউরোডিজেনারেটিভ ডিজিজ SPG56-এর সাথে বসবাস করছেন (সারা ক্লিমি ফটোগ্রাফি)

ওয়াল্টার গামান, এমডি, টেক্সাসের এক্সিকিউটিভ মেডিসিনের প্রতিষ্ঠাতা, আর্থিক বোঝার উপর জোর দিয়েছেন যা প্রায়ই বিরল রোগের সাথে আসে।

“বিরল রোগ, প্রকৃতিগতভাবে, একটি ছোট বাজারের শেয়ারের জন্য দায়ী, যার অর্থ বাজারে কার্যকর ওষুধ আনার খরচ শোষণ করার জন্য খুব কম গ্রাহক রয়েছে,” গমন, যিনি হুইট্রড পরিবারের সাথে যুক্ত নন, ফক্স নিউজ ডিজিটালকে বলেছেন৷

“আমরা বুঝতে পেরেছি যে আমরা যদি এটি করতে চাই তবে আমাদের নিজস্ব অর্থায়ন করতে হবে।”

2003 সালে, ডেলয়েট রিপোর্ট করেছে যে একটি ওষুধ বাজারে আনার গড় খরচ $2 বিলিয়ন ছাড়িয়ে গেছে, গামনের মতে।

“অনাথ ওষুধের জন্য সবচেয়ে উল্লেখযোগ্য জয়গুলির মধ্যে একটি 2017 সালে এসেছিল, যখন রাষ্ট্রপতি ট্রাম্প খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন পুনঃঅনুমোদন আইন (FDARA) আইনে স্বাক্ষর করেছিলেন,” তিনি উল্লেখ করেছেন।

“এটি অনাথ থেরাপির জন্য একটি বিশাল জয় ছিল কারণ এটি এফডিএ বিরল রোগের প্রোগ্রামকে প্রসারিত করেছে এবং পর্যালোচনা প্রক্রিয়াটিকেও ত্বরান্বিত করেছে। ফলস্বরূপ, 2018 সালে রেকর্ড 59টি এতিম ওষুধ গ্রিনলাইট হয়েছে। আমাদের সেই গতিকে আবারো গড়ে তুলতে হবে।”

2003 সালে, একটি ওষুধ বাজারে আনার গড় খরচ $2 বিলিয়ন ছাড়িয়ে গেছে।

এখনও অনেক কাজ বাকি, তিনি উল্লেখ করেন।

“আমাদের এতিম ওষুধ বাজারে আনতে হবে, তবে আমাদের এই ওষুধগুলিকে শেষ ব্যবহারকারীর কাছে আরও সাশ্রয়ী করার উপায়গুলিও দেখতে হবে,” গামান বলেছিলেন।

কিছু সম্ভাব্য ধারনা হল কোম্পানিগুলিকে ট্যাক্স বিরতি দেওয়ার প্রস্তাব দেওয়া যা এই জাতীয় ওষুধগুলিকে চ্যাম্পিয়ন করে, বা ফার্মাসিউটিক্যাল কোম্পানিগুলির উপর ট্যাক্স লাগাতে যা সরাসরি FDA রেয়ার ডিজিজ প্রোগ্রামে যায়, তিনি পরামর্শ দেন৷

একটি ‘অনেক বড় স্বপ্ন’

“আমরা তাল্লুলাহ এবং এর জন্য একটি চিকিত্সার প্রান্তে দাঁড়িয়ে আছি শিশুদের জন্য তার অবস্থানে,” হুইট্রোড বলেছিলেন।

“আমাদের মনে হচ্ছে আমরা প্রায় পৌঁছে গেছি। কিন্তু, অবশ্যই, সামান্য অসি পরিবারের জন্য $3 মিলিয়ন অনেক কিছু।”

ফক্স নিউজ অ্যাপ পেতে এখানে ক্লিক করুন

আওয়ার মুন’স মিশন নামে একটি তহবিল সংগ্রহের উদ্যোগ নিয়ে হুইট্রডস বাচ্চাদের জন্য জেনেটিক কিউরস নামে একটি দাতব্য ফাউন্ডেশন চালু করেছে।

পরিবারটি অনুদানের মাধ্যমে কিছু তহবিল সংগ্রহ করেছে, কিন্তু তাল্লুলাহ মুনের চিকিৎসার জন্য যা প্রয়োজন তা শুধুমাত্র একটি ভগ্নাংশ — তাই তাদের সিদ্ধান্ত তাদের বাড়ি বিক্রি.

বাড়িটি, যা স্টুয়ার্ট পার্কের শহরতলিতে অবস্থিত, এই সপ্তাহে নিলামে যাওয়ার কথা রয়েছে।

গোল্ডেন হুইট্রোড (বাম), তাল্লুলাহ মুনের মা, তার মেয়ের জেনেটিক ডিসঅর্ডারের জন্য ওষুধ শনাক্ত করার জন্য একটি গবেষণা দল তৈরি করেছেন। (আমাদের চাঁদের মিশন/গোল্ডেন হুইট্রড)

“আমরা আশা করেছিলাম যে কিছু অলৌকিক ঘটনা ঘটবে এবং আমাদের এটি বিক্রি করার প্রয়োজন হবে না, এবং আমাদের এই সংকটের পয়েন্টে আসার আগে সেই সাহায্য আসবে,” হুইট্রোড বলেছিলেন।

“কিন্তু শেষ পর্যন্ত, আমরা বুঝতে পেরেছি যে এটিই আমাদের শেষ সম্পদ যা আমাদের কাছে আছে এবং এটি আমাদের শেষ লাইনে যেতে সাহায্য করতে পারে।”

আমাদের স্বাস্থ্য নিউজলেটারের জন্য সাইন আপ করতে এখানে ক্লিক করুন

যখন তারা তাদের পরিবারের “স্বপ্নের বাড়ি” উৎসর্গ করছে, তখন হুইট্রোড বলেছেন যে তারা এখন “অনেক বড় স্বপ্ন” দেখার জন্য উচ্চাকাঙ্ক্ষী।

“তাল্লুলাহকে তার প্রাপ্য জীবন দেওয়া – এবং আমরা সবাই এর জন্য প্রস্তুত।”

যখন তিনি তার মেয়েকে বাঁচানোর জন্য অভিপ্রায়ে আছেন, তখন হুইট্রডও একটি বৃহত্তর লক্ষ্যে তার দৃষ্টিভঙ্গি নির্ধারণ করেছেন – অন্যান্য পরিবারকে সাহায্য করার জন্য যাদের শিশুরা একই ধরনের চ্যালেঞ্জের সম্মুখীন হচ্ছে। (সারা ক্লিমি ফটোগ্রাফি)

এদিকে হুইট্রোড বলেন, তাল্লুলাহ মুনের বিরুদ্ধে লড়াইয়ে কাজ করছেন নিউরোডিজেনারেটিভ রোগ ফিজিওথেরাপি, অকুপেশনাল থেরাপি এবং স্পিচ থেরাপির মাধ্যমে।

আরো স্বাস্থ্য নিবন্ধের জন্য, দেখুন www.foxnews.com/health

যখন তিনি তার মেয়েকে বাঁচানোর জন্য অভিপ্রায়ে আছেন, তখন হুইট্রডও একটি বৃহত্তর লক্ষ্যে তার দৃষ্টিভঙ্গি নির্ধারণ করেছেন – অন্যান্য পরিবারকে সাহায্য করার জন্য যাদের শিশুরা একই ধরনের চ্যালেঞ্জের সম্মুখীন হচ্ছে।

গোল্ডেন হুইট্রোডকে তার মেয়ে, তালুলাহ মুনের সাথে চিত্রিত করা হয়েছে, 5 বছর বয়সী একজন বিরল নিউরোডিজেনারেটিভ রোগ SPG56 এর সাথে বসবাস করছেন। (সারা ক্লিমি ফটোগ্রাফি)

“আমরা যা তৈরি করছি তা শুধুমাত্র তাল্লুলাহর জন্য একটি চিকিত্সা নয় যা SPG56 সহ বাচ্চাদের সাথে শেষ হয় – আমরা একটি প্রতিলিপিযোগ্য কাঠামো তৈরি করছি, যাতে গবেষকরা অন্যদের জন্য চিকিত্সা তৈরি করতে যেতে পারেন অনুরূপ রোগ“সে বলল।

“যদি আমরা সময়মতো সেখানে পৌঁছাতে পারি, তাহলে আমরা তাল্লুলাহকে তার প্রাপ্য জীবনযাপন করতে সাহায্য করতে পারি – এবং শুধু তাকে নয়, তার মতো অনেক শিশুকেও।”